fa نقش و تاثیر ویرایش جنی کریسپر-کس 9 در تداوی امراض جنتیکی: چالش‌ها و چشم اندازها تخصصي Special پژوهشي Research <div style="text-align: justify;">مقدمه: فناوری ویرایش جنی کریسپر-کس 9 به‌ عنوان یکی از ابزارهای پیشرفته زیست‌فناوری، پتانسیل قابل توجهی برای تداوی امراض جنتیکی دارد. این مطالعه مروری به بررسی اثربخشی، چالش‌ها و چشم‌اندازهای آینده این فناوری در تداوی امراض جنتیکی می‌پردازد.<br> روش کار: مقالات مرتبط با کریسپر-کس9 از پایگاه‌های اطلاعاتی معتبر شامل PubMed، &nbsp;Springer و Nature بررسی شدند. معیار انتخاب مقالات، انتشار در مجلات معتبر بین سال‌های 2015 تا 2024 و تمرکز بر کاربرد این فناوری در امراض جنتیکی بود. اطلاعات گردآوری‌شده از جنبه‌های مکانیزم عمل، نتایج لابراتواری و کلینکی، و چالش‌ها، تحلیل و مقایسه شدند.<br> نتایج: کریسپر-کس9 توانایی اصلاح جن‌های معیوب را در امراض و اختلالات مانند دیستروفی عضلانی دوشن، کم‌خونی داسی‌شکل و تالاسمی بتا دارد. مطالعات نشان می‌دهند که این فناوری در بازیابی عملکرد عضلات و افزایش هموگلوبین سالم، موفق بوده است. همچنین در تداوی سرطان‌های ارثی مانند سرطان ریه و پستان، با مهار جن‌های محرک تومور، کاهش رشد تومور را در مدل‌های حیوانی نشان داده است. با این حال، چالش‌هایی مانند ویرایش‌های خارج از هدف، مشکلات تحویل ابزار و مسائل اخلاقی و قانونی محدودیت‌هایی را برای استفاده از این فناوری ایجاد کرده‌ است.<br> بحث و نتیجه‌گیری: کریسپر-کس9 به‌ عنوان یک ابزار تحول‌آفرین در ویرایش جینوم، پتانسیل تغییر بنیادین در تداوی امراض و اختلالات جنتیکی را دارد. پیشرفت‌های آینده در بهبود دقت، کاهش اثرات جانبی، و حل چالش‌های اخلاقی می‌تواند راه را برای استفاده گسترده از این فناوری در کلینیک فراهم سازد.&nbsp;</div> <div style="text-align: justify;">Introduction: CRISPR-Cas9 gene editing technology has emerged as one of the most advanced biotechnological tools with significant potential for treating genetic diseases. This review examines the efficacy, challenges, and future prospects of this technology in the treatment of genetic disorders.<br> Methods: Relevant articles on CRISPR-Cas9 were retrieved from reputable databases, including PubMed, Springer, and Nature. Selection criteria included publication in high-impact journals between 2014 and 2024 and a focus on the application of this technology in genetic diseases. The collected data were analyzed and compared based on mechanisms of action, laboratory and clinical outcomes, and existing challenges.<br> Results: CRISPR-Cas9 has demonstrated its ability to correct defective genes in disorders such as Duchenne muscular dystrophy, sickle cell anemia, and beta-thalassemia. Studies indicate that this technology has been successful in restoring muscle function and increasing healthy hemoglobin levels. Additionally, in hereditary cancers such as lung and breast cancer, CRISPR has been used to suppress tumor-promoting genes, leading to tumor growth reduction in animal models. However, several challenges remain, including off-target effects, delivery system limitations, and ethical and regulatory concerns, which restrict its widespread clinical application.<br> Conclusion: As a revolutionary genome-editing tool, CRISPR-Cas9 holds the potential to fundamentally transform the treatment of genetic diseases. Future advancements in enhancing precision, minimizing side effects, and addressing ethical dilemmas could pave the way for its broader clinical adoption. This technology offers promising prospects for personalized medicine and genome-based therapies.</div> کریسپر-کس9, ویرایش جن, امراض جنتیکی, سرطان CRISPR-Cas9, Gene Editing, Genetic Diseases, Cancer 49 57 http://kjms.knu.edu.af/browse.php?a_code=A-10-25-2&slc_lang=fa&sid=1 Dawood Hossaini داود حسینی dawoodhossaini75@gmail.com Yes Department of Biology and Microbiology, Faculty of Medical Laboratory Technology, Khatam Al-Nabieen University, Kabul, Afghanistan دیپارتمنت بیولوژی و میکروبیولوژی، دانشکده تکنالوژی طبی، دانشگاه خاتم النبیین (ص)، کابل، افغانستان